La Real Academia Sueca de Ciencias ha decidido otorgar a Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna el Premio Nobel de Química 2020, por el desarrollo de un método para la edición del genoma.

Sistema CRISPR-Cas9, método para la edición del genoma. Créditos: Nobel Prize.

En 1953, J.D. Watson y F.H.C. Crick descubrieron la estructura molecular del ADN. Desde entonces, los científicos han intentado desarrollar tecnologías que puedan manipular el material genético de células y organismos. Con el descubrimiento del sistema CRISPR-Cas9 guiado por ARN, un método sencillo y eficaz, la ingeniería del genoma se ha convertió en una realidad. El desarrollo de esta tecnología ha permitido a los científicos modificar las secuencias de ADN en una amplia gama de células y organismos.

Con estos, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.

Los investigadores deben modificar los genes de las células si quieren descubrir el funcionamiento interno de la vida. Esto solía ser un trabajo lento, difícil y, a veces, imposible. Usando las tijeras genéticas CRISPR/Cas9, ahora es posible cambiar el código de vida en el transcurso de unas pocas semanas.

Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier en Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causan a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, tracrRNA. Su trabajo mostró que el tracrRNA es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR/Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.

Charpentier publicó su descubrimiento en 2011. El mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntos, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.

En un experimento que marcó un hito, reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.

Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han podido desarrollar cultivos que resisten al moho, plagas y sequía. En medicina, se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad.

Referencia:

Nobel Prize.